疾病名称:白血病 药品名称:普纳替尼（Ponatinib） 文章类型:服药指南 普纳替尼是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者，或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)患者。
普纳替尼是一种激酶抑制剂，适用于为治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者，或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)患者。
临床试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中的疗效。试验纳入449名CML和Ph+ ALL患者进行普纳替尼的治疗，服用剂量为45mg / 天。试验结果显示，在中位随访期间，12个月有82％的患者达到主要细胞遗传学缓解（MCyR），5年时达到主要分子学缓解（MMR）的患者估计有59％且持续缓解。普纳替尼治疗CML和Ph+ ALL患者有显著疗效。其中的慢性粒性白血病患者的主要血液学应答(MaHR)中位时间9.5个月；41%的Ph+ ALL患者的主要血液学应答(MaHR)中位时间3.2个月。
平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。当用于一线治疗时，普纳替尼可能会消除目前用标准治疗观察到的最终治疗失败的患者的10％。
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