靶向治疗药物卡博替尼(Cabozantinib)医治恶变尤文肉瘤和骨肉瘤呈现功效，骨肿瘤是产生于人体骨骼或其附设机构的恶性肿瘤，群体的患病率约为0.01%，在其中，恶心想吐骨肿瘤发展趋势快速，致死率高。尤文肉瘤或骨肉瘤患者在诊断后的中位总存活期不上12个月，现阶段未有规范治疗法。
在好多个尤文肉瘤和肉疙瘩的预临床医学实体模型中，药理学抑止MET数据信号和出现异常毛细血管转化成展示出一定治疗效果。
科学研究工作人员进行一项多管理中心的、双臂、两环节的2期实验，征募法定年龄十二岁的ECOG主要表现情况0-一分的末期尤文肉瘤或骨肉瘤患者，以评定MET和VEGFR2缓聚剂卡博替尼(Cabozantinib)用以这二种恶性肿瘤的活力。
2015年4月16日-2018年7月12日，2期实验共征募了90位（尤文肉瘤和骨肉瘤各45人）患者。尤文肉瘤和骨肉瘤的中位随诊時间分别是31.3个月和31.一个月。39位（87%）尤文肉瘤患者和42位（93%）骨肉瘤患者被列入功效评定。
给予
卡博替尼（成年人 60mg、少年儿童[<16岁] 40mg/m2）内服、1/日，28天一治疗过程，直至病况进度、不能承受的毒副作用、科学研究工作人员决策停止或患者退出。
实验关键节点：尤文肉瘤，6个月内的最好客观性减轻；骨肉瘤，6个月内客观性减轻和无进度的双向评定；在其中，10位（26%）尤文肉瘤患者在6个月内得到客观性减轻（全是一部分减轻）；5位骨肉瘤患者在6个月内得到客观性减轻全是一部分减轻）；14位（33%）骨肉瘤患者6个月内无进度。
最普遍的3-四级副作用事情：低聚磷酸盐尿症（尤文肉瘤 5例、骨肉瘤 3例）；天冬氨酸转氨酶升高（2例、3例）；手足综合征（3例、2例）；气胸（2例、4例）；嗜单核细胞降低症（2例、4例）；90位患者中，有61位（68%）最少产生过一次中重度副作用事情，无患者丧生于药品有关毒副作用功效。
卡博替尼用以末期尤文肉瘤和骨肉瘤患者具备抗癌活力，并且耐受力广泛优良。卡博替尼或可变成这类恶性肿瘤的新的医治挑选，非常值得进一步科学研究。卡博替尼（Cabozantinib），是一个多靶标小分子水酪氨酸激酶缓聚剂。卡博替尼的靶标包含MET、VEGFR1 2 3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT九大靶标。现阶段，卡博替尼早已在甲状腺囊肿髓样癌（已获准）、肾肿瘤（已获准）、非小细胞
肝癌、晚期肝癌、软组织肉瘤、前列腺肿瘤、乳癌、卵巢疾病、大肠癌等多种多样实体肿瘤中，确认了不错的治疗效果，针对骨转移的情况的操纵实际效果特别是在突显。
