FDA改变了pembrolizumab（Keytruda）和atezolizumab（Tecentriq）治疗最常见膀胱癌的批准用途。这种变化是基于病人的肿瘤是否有特定的生物标记物。
几种靶向免疫检查点蛋白如PD-1和PD-L1的药物被批准用于治疗膀胱癌。
信贷：改编自Onco靶点2017年4月。doi:10.2147/OTT.S133385 CC乘以3.0。”食品和药物管理局（FDA）已经改变了两种免疫治疗药物的批准用途，以治疗膀胱癌，尿路上皮癌最常见的形式，pembrolizumab（Keytruda）和atezolizumab（Tecentriq）这两种药物已被批准用于治疗先前未经治疗的膀胱外尿路上皮癌患者。2017年的批准涵盖了因其他健康相关因素而不能接受化疗药物顺铂的患者的药物使用，顺铂是晚期膀胱癌患者的标准治疗药物。
大约一半被诊断为膀胱癌已经扩散的患者不能接受顺铂，NCI癌症研究中心泌尿生殖系统恶性肿瘤科（GMB）的安德烈亚·B·阿波罗医学博士解释说：“去年的批准是基于两个早期小型临床试验的结果。”。然而，在6月20日，该机构宣布来自两个更大的，正在进行的临床试验表明，用培溴珠单抗或阿替唑珠单抗治疗的转移性膀胱癌患者比用标准化疗方案治疗的患者死得早。
在肿瘤细胞中PD-L1蛋白水平非常低的人中，存活率更差新的发现，FDA宣布，它正在改变这两种药物的处方标签。根据这一变化，只有那些不能接受顺铂化疗且肿瘤中PD-L1水平较高的转移性膀胱癌患者，才能使用培溴利珠单抗和阿替唑利珠单抗作为初始或一线治疗。对PD-L1水平的评估必须使用FDA批准的试验。
在标记变化下，Apolo博士指出，不能接受任何含铂治疗的患者仍然可以接受任何一种免疫治疗药物，无论其PD-L1水平如何，
在加速批准后的后续行动
培溴利珠单抗和阿替唑利珠单抗都是免疫检查点抑制剂，并且都被FDA批准用于治疗转移性膀胱癌患者，这些患者在标准治疗方法（如化疗药物的组合）方面继续取得进展。
的后续行动根据小型临床试验的结果显示，一些患者的肿瘤在治疗后缩小，2017年这两种药物作为一线治疗的扩大批准是加速批准的。然而，由于他们不是将药物与标准治疗进行比较的随机试验，因此试验无法显示接受免疫治疗药物的患者是否寿命更长。
在加速批准的情况下，药物制造商必须进行更大的试验，以确认药物确实有意义对病人有利，例如提高生存率或生活质量。
是对其中两个验证性试验的早期数据分析，即KEYNOTE-361（彭布罗珠单抗）和imvigur 130（阿替唑珠单抗），这两个试验表明，仅接受检查点抑制剂的低PD-L1水平患者“比接受检查点抑制剂的患者生存率降低”该机构报告说，顺铂或卡铂类化疗。
PD-L1水平已被广泛研究作为一种生物标记物，用于检测点抑制剂治疗的反应。肿瘤细胞上的PD-L1参与了降低免疫应答，彭布罗珠单抗和阿替唑珠单抗都破坏了这一过程。一些检查点抑制剂的批准仅限于那些肿瘤中PD-L1水平升高的人。
然而，使用PD-L1水平来选择这些患者的治疗方法“使肿瘤学家陷入了一个困难的境地，那就是要找到一个实验室来对特定治疗进行正确的分析，”Ap博士说
